基因治療可治癒老鼠先天性耳聾

2%至5%的情況下，先天性遺傳性耳聾是由DFNB9基因變異導致的，發生變異是因為缺少編譯蛋白質奧托芬林的基因，這種蛋白質是在聽覺感覺細胞的突觸中傳輸聲音信息的必要蛋白。如果基因的兩個副本都發生變異，人就會天生失聰。

為找到治療方法，科學家通過實驗獲得變異小鼠，之後他們使用了可以進入人體細胞但不損害機體的腺相關病毒（由於腺相關病毒的這一特性，它常常被用於基因治療實驗），在病毒基因里植入了必要基因，然後腺相關病毒滲入機體，將這些基因帶入細胞。現在科學家們已經在基於一些疾病的腺相關病毒開展基因療法臨床治療，比如囊腫性纖維化、血友病、遺傳性肺氣腫、帕金森病等。

此次，該病毒被植入了合成奧托芬林蛋白必需的基因。然後，科學家向實驗小鼠耳內引入病毒培養物。單次注射就足以在保障聽力感知的毛細胞中製造可以讓小鼠恢復聽力的蛋白質奧托芬林。科學家認為，這種方法也適用於其他形式的先天性耳聾。

研究成果發佈在《美國國家科學院院刊》（Proceedings of the National Academy of Sciences）上。