據稱,Hemgenix只需注射一次,就能將一年的出血次數減少54%。與目前百健(Biogen)、輝瑞等公司專注於常規輸注的治療方法相比,Hemgenix為患者提供了一種長期的解決方案。
全球大約每4萬人中就有1人受到B型血友病的影響,這種疾病是由一種基因突變引起的,它阻礙了身體製造IX因子的能力。
美國食品和藥物管理局生物制劑評估與研究中心主任彼得·馬克斯表示,儘管血友病的治療已經取得了進展,但預防和治療出血所需的措施可能會損害患者的生活質量。Hemgenix為受該疾病影響的人開發創新療法的重要進展。
CSL Behring公司表示:“我們相信,這個價格點將為整個醫療保健系統節省大量成本,並顯著降低血友病B的經濟負擔。”