美國專家首次用CRISPR基因編輯技術治療先天性失明患者

專家還需一個月才能確認結果。
美聯社發佈的一篇文章指出，不久前，俄勒岡健康與科學大學凱西眼科研究所專家為一名先天性失明病患進行了注射給藥。
專家嘗試用這種新方法治療Leber先天性黑蒙。這種疾病由基因突變引起，發生這種基因突變後人體無法產生將光轉化為信號傳遞至大腦所需的蛋白質。Leber先天性黑蒙患者一般天生弱視，會漸漸失明，嚴重者甚至幾年內就喪失視力。
常規的基因療法，即基因置換，對這種疾病沒有效果，因為所需基因攜帶病毒，而病患的缺陷基因又太大。因此，唯一的辦法是通過切割DNA來編輯和去除受損部分。正是因為這個原因，專家選擇了CRISPR技術，在患者視網膜上進行的所有操作均在全麻狀態下進行。
基因編輯的一大潛在風險是，採用CRISPR技術可能會無意間改變其他鄰近基因，但專家已盡全力將這種可能行降至最低。