Aducanumab的目標是β-澱粉樣蛋白。科學家早就發現，在阿爾茨海默病患者的大腦中，這種蛋白質在大腦神經元周圍形成澱粉樣蛋白斑塊。估計β-澱粉樣蛋白導致神經元死亡，從而引起記憶和思維問題。但支持這一假設的證據只是間接證據。
之前的試驗表明，Aducanumab的確能夠有效地破壞β-澱粉樣蛋白，而且不僅能破壞斑塊，對這種蛋白質的另一種形式--更早出現並破壞神經細胞突觸的所謂的低聚物也有影響。然而，參與這項臨床實驗的志願者與對照組相比卻在統計上沒有顯著改善。
《科學》雜誌網站指出，默克公司（Merck & Co.）、禮來公司（Eli Lilly）和其他公司此前進行的抗澱粉樣蛋白藥物的臨床試驗也以失敗告終。因此就出現了一個問題，即通過對抗β-澱粉樣蛋白來治療阿爾茨海默病是否合理。
化學家德里克·洛（Derek Lowe）寫道："澱粉樣蛋白一定與阿爾茨海默病有某種關聯，儘管有太多證據否認這一點。但這種情況顯然比研究人員希望的更複雜，否則所有解決澱粉樣蛋白問題的嘗試都不會只收到如此微小的臨床治療效果。"