基因療法助失明小鼠恢復視力

美國加利福尼亞大學伯克利分校埃胡德•伊薩科夫(Ehud Isacoff)教授領導的科學家團隊將對綠光敏感的視蛋白編碼基因導入實驗小鼠眼內,一個月後小鼠就可恢復視力,在迷宮里辨別方向。
Sputnik

研究人員表示,小鼠的視力雖然恢復得不夠完美,但相當敏銳,足以區分平板電腦屏幕上的字母。他們希望幾年後這種方法就能在人身上進行測試。伊薩科夫教授說:"只需向眼內注射改良的病毒顆粒,幾個月後患者就能看見一部分東西。"

事實上,疾病和不可避免的年齡增長都會導致視網膜變性。科學家估計,55歲以上人群中有十分之一都有此問題,而且這種情況至今仍難以治癒。此外,全球約有170萬人患有先天性失明,對視網膜發育來說重要的數百個基因中任何一個發生突變都會引起先天性失明。對於一些嚴重的情況,唯一的辦法就是安裝遠未得到完善的視覺植入物。

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大多數此類病變會導致眼睛感光細胞、視桿細胞和視錐細胞大量死亡。另一方面,其他類型的視網膜細胞,包括通常從光感受器接收信號的神經節細胞,以及從神經節細胞收集信號進一步送往大腦的雙極細胞,通常不會退化。基因治療可賦予它們額外的感光功能。

美國遺傳學家使用腺相關病毒(AAV)顆粒,這種病毒不會在人身上引起重大疾病,但可整合到我們的基因組中。科學家對這種病毒進行了修改,使其具有與神經節細胞選擇性結合的能力。它們可將編碼視蛋白基因的DNA帶入細胞,視蛋白通常存在於光感受器中,使光感受器對綠光和黃光敏感。小鼠手術進行得很成功,注射這種顆粒後,它們的神經節細胞開始合成感光蛋白,記錄光並將視覺信號進一步傳遞下去。

文章作者補充道:"測試表明,恢復視力的小鼠與完全健康的小鼠行為無異。" 然而,這種效果需要在人身上進行驗證。最後,我們的視網膜中光感受器和神經節細胞是小鼠的數百倍。人需要注射更多的病毒顆粒。至於恢復視力的程度,只有真正的臨床研究才能顯現。