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諾華報告俄羅斯和哈薩克斯坦兩名兒童在輸注“Zolgensma”後死亡

諾華報告俄羅斯和哈薩克斯坦兩名兒童在輸注“Zolgensma”後死亡

俄羅斯衛星通訊社

俄羅斯衛星通訊社莫斯科8月12日電 瑞士制藥公司諾華（Novartis）報告說，俄羅斯和哈薩克斯坦的兩名兒童在使用Zolgensma注射液治療脊髓肌萎縮時死亡。 2022年8月12日, 俄羅斯衛星通訊社

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Zolgensma被認為是世界上最昂貴的藥物，一劑的成本超過200萬美元。路透社援引該公司的聲明報道，俄羅斯和哈薩克斯坦的病例死於輸注5-6周後出現的急性肝衰竭。Zolgensma於2021年底在俄羅斯註冊。脊髓性肌肉萎縮症（SMA）屬於遺傳性基因疾病，到目前為止，對此類患者的治療僅限於緩解症狀，並終身服用昂貴的藥物。據統計，50%的SMA患兒活不到2歲。直到不久前，一直沒有治療SMA的根本方法。只有基因療法顯示出效果。一次性輸注單劑量Zolgensma可以用基因的功能副本替代缺失或有缺陷的基因。

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